Durante la última década, la edición del genoma CRISPR se ha desarrollado para crear tecnologías transformadoras para tratar, curar y prevenir enfermedades humanas.
La edición del genoma CRISPR permite a los científicos cambiar las secuencias de ADN en las células en prácticamente cualquier posición deseada, lo que permite tanto la investigación fundamental como las aplicaciones terapéuticas. CRISPR-Cas9, el editor de genoma más utilizado, es una enzima de corte de ADN guiada por ARN que hace que el ADN de doble cadena se rompa en posiciones preseleccionadas (en el objetivo) en el ADN de las células vivas.
La reparación del sitio de ruptura da como resultado ya sea pequeñas inserciones y deleciones introducidas por reparación propensa a errores o inserción de una nueva secuencia donante de ADN elegida por el investigador,
Controlar el resultado exacto de la edición para una indicación particular en un tipo de célula u órgano específico es un desafío y no es intencionado. Los cambios en el ADN pueden ser dañinos.
Referencia: JAMA
